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Hoy hablamos en nuestro blog de otra de las enfermedades raras sobre las que está trabajando el consorcio OLIGOFASTX: la Distrofia Corneal Endotelial de Fuchs (FECD, por sus siglas en inglés). Esta patología afecta aproximadamente al 4 % de la población mayor de 40 años, y mucho más a mujeres que a hombres.
Estudios previos del perfil de expresión de microRNA en células endoteliales FECD demuestran una regulación negativa generalizada de microRNA que puede estar asociada con una mayor acumulación de matriz extracelular subendotelial. Dado que no existe un tratamiento eficaz que restablezca la visión o prevenga la ceguera sin recurrir al trasplante de córnea, OLIGOFASTX y sus socios, en especial, Arthex Biotech, está investiggando los microRNAs sobre o subregulados en modelos FECD para desarrollar y validar un tratamiento antimiR para esta enfermedad.
Qué es la Distrofia Corneal Endotelial de Fuchs y cuál es su impacto en la visión
La Distrofia Corneal Endotelial de Fuchs es una enfermedad ocular crónica que afecta a la capa de células endoteliales de la córnea. Esta enfermedad puede causar una disminución gradual de la visión y, en algunos casos, incluso ceguera.
La Distrofia Corneal Endotelial de Fuchs es más común en mujeres y puede ser hereditaria. Los síntomas incluyen visión borrosa, sensibilidad a la luz y halos alrededor de las luces. A medida que la enfermedad progresa, se puede desarrollar edema corneal, lo que puede comprometer la visión aún más. Afortunadamente, hay innovaciones en el tratamiento que están ofreciendo esperanza a los pacientes con Distrofia Corneal Endotelial de Fuchs.
Los tratamientos incluyen trasplante de células endoteliales, terapias génica y celular y terapia basada en oligonucleótidos. Estos tratamientos podrían ayudar a restaurar la visión y mejorar la calidad de vida de los pacientes.
Es importante que los pacientes con Distrofia Corneal Endotelial de Fuchs se sometan a exámenes regulares de la vista y trabajen en estrecha colaboración con su oftalmólogo para determinar el mejor plan de tratamiento para su situación individual. Con la ayuda de la innovación médica y la atención médica adecuada, los pacientes pueden vivir vidas plenas y activas a pesar de su enfermedad ocular.
El tratamiento convencional: Trasplante de córnea y sus limitaciones
El tratamiento convencional para la Distrofia Corneal Endotelial de Fuchs es el trasplante de córnea, pero este procedimiento presenta limitaciones. En primer lugar, la disponibilidad de donantes de córnea es limitada y puede haber una lista de espera prolongada para recibir una córnea adecuada.
Además, el trasplante de córnea es una intervención invasiva que requiere una cirugía y un tiempo de recuperación prolongado. También existe el riesgo de rechazo del trasplante y la necesidad de tomar medicamentos inmunosupresores de por vida.
Afortunadamente, hay innovaciones en el tratamiento que ofrecen esperanza a los pacientes con Distrofia Corneal Endotelial de Fuchs. La terapia celular y la ingeniería de tejidos están en desarrollo y pueden proporcionar una alternativa a los trasplantes de córnea. Además, la terapia génica también se está investigando como una posible cura para esta enfermedad. No podemos olvidar las terapias basadas en oligonucleótidos, una de las cuales se está desarrollando en OLIGOFASTX. Estas innovaciones en el tratamiento ofrecen esperanza a los pacientes y pueden mejorar significativamente su calidad de vida. Es importante seguir investigando y desarrollando nuevas opciones de tratamiento para mejorar la vida de las personas afectadas por la Distrofia Corneal Endotelial de Fuchs.
Innovaciones en el tratamiento
La Distrofia Corneal Endotelial de Fuchs es una enfermedad ocular que afecta a la capa más interna de la córnea, el endotelio, y que puede provocar pérdida de visión. Afortunadamente, gracias a las nuevas innovaciones en el tratamiento, como el desarrollo de oligonucleótidos específicos o la terapia celular con células madre y factores de crecimiento, se ha abierto una nueva esperanza para los pacientes que padecen esta enfermedad.
El consorcio OLIGOFASTX tiene en su radar el desarrollo de terapias basadas en oligonucleótidos para mejorar la calidad de vida de los pacientes afectados por esta enfermedad rara.
Como ya os hemos contado en este blog, los oligonucleótidos son moléculas de ARN o ADN presentes de forma natural en el organismo o sintéticas capaces de realizar múltiples funciones. Aplicado al ámbito terapéutico los oligonucleótidos ARN se emparejan con los ARN mensajero diana relacionados con alguna enfermedad y provocan un efecto fisiológico.
En el caso de las enfermedades raras, los oligonucleótidos se presentan como una opción muy interesante debido a que muchas de estas patologías están causadas por mutaciones genéticas específicas. En el caso aplicado al tratamiento planteado en OLIGOFASTX, el oligonucleótido ARN a desarrollar debe ser capaz de bloquear miRNAs (pequeñas moléculas que regulan un ARN mensajero) relacionados con el desarrollo de la enfermedad de la Distrofia Corneal de Fuchs.
La terapia celular consiste en la introducción de células madre en la córnea para que estas se conviertan en células endoteliales sanas y reparen el daño existente. Por otro lado, los factores de crecimiento son sustancias que estimulan el crecimiento y la regeneración de los tejidos, y que se aplican en forma de colirio. Ambas técnicas han demostrado ser efectivas en la mejora de la visión y la reducción de los síntomas de la Distrofia Corneal Endotelial de Fuchs. Aunque aún se encuentran en fase de investigación, se espera que en un futuro cercano puedan ser utilizadas de forma más generalizada para el tratamiento de esta enfermedad y mejorar la calidad de vida de los pacientes afectados.
En conclusión, la Distrofia Corneal Endotelial de Fuchs es una enfermedad ocular que afecta a muchas personas en todo el mundo. Afortunadamente, en la actualidad, se están desarrollando innovaciones en el tratamiento que ofrecen una alternativa al trasplante corneal convencional y que suponen un avance hacia una medicina personalizada y más efectiva.
Además, la medicina personalizada permitirá adaptar el tratamiento a las necesidades específicas de cada paciente, lo que aumentará aún más su efectividad. Sin embargo, es importante seguir investigando y desarrollando nuevas técnicas para mejorar la calidad de vida de los pacientes con Distrofia Corneal Endotelial de Fuchs. La esperanza de una cura definitiva para esta enfermedad sigue viva, y gracias a los avances tecnológicos y médicos, cada vez está más cerca de convertirse en una realidad.
Desde OLIGOFASTX seguimos trabajando e investigando en este sentido y con este objetivo.
Fuentes:
- Oligofastx: https://oligofastx.com/es/arthex/
- Arthex Biotech: https://www.arthexbiotech.com/
- Sociedad Española de Oftalmología: https://www.oftalmo.com/seccion/distrofia-corneal-de-fuchs
- Asociación Argentina de Oftalmología: https://www.oftalmologos.org.ar/paciente/distrofia-corneal-de-fuchs-n-414
- Clínica Mayo: https://www.mayoclinic.org/es-es/diseases-conditions/fuchs-dystrophy/symptoms-causes/syc-20353850
- MedlinePlus: https://medlineplus.gov/spanish/ency/article/001656.htm
- National Eye Institute: https://www.nei.nih.gov/es/health/corneal-dystrophies