El proyecto se divide en 5 paquetes de trabajo en los que se completará todo el ciclo de procesos necesarios para el desarrollo de terapias basadas en oligonucleótidos para EERRs:

PT1. Nuevas estrategias de descubrimiento de fármacos.

OLIGOFASTX cuenta con diversas compañías expertas en el desarrollo de terapias basadas en ARN que se encargan en el proyecto de la búsqueda de nuevas dianas terapéuticas frente a enfermedades raras y el diseño de oligonucleótidos para el tratamiento de las mismas.

PT2. Nuevos sistemas de liberación.

Los miembros del consorcio diseñan y desarrollan nuevas formulaciones para la nanoliberación dirigida de oligonucleótidos y realizan estrategias de escalado para estudios in vivo.

PT3. Validación de nuevas terapias para EERRs.

Se persigue obtener el perfil de eficacia y toxicidad de siRNAs desnudos, modificados, bioconjugados y/o formulados, antimiRs modificados y aptámeros mediante modelos funcionales in vitro, modelos animales y de toxicología preclínica para diferentes patologías.

PT4. Síntesis y estrategias de escalado.

OLIGOFASTX engloba la tarea de investigación, optimización y desarrollo con la generación de know-how e innovación en la producción para fines industriales. Se desarrollan y optimizan procesos de producción de oligonucleótidos dirigidos tanto a la producción de principios activos como a la búsqueda de soluciones transversales en el campo de compuestos de basados en RNA para aplicaciones terapéuticas.

PT5. Explotación de resultados.

Los miembros del consorcio están orientados a la explotación de los resultados del proyecto mediante el análisis de la Propiedad Industrial y la vigilancia tecnológica.