Diseño de oligonucleótidos terapéuticos

Los oligonucleótidos terapéuticos representan una tecnología de vanguardia en la medicina genética, al abordar específicamente enfermedades a nivel molecular.  En esta tercera entrega de nuestra serie #DescubriendoOligonucleótidos, nos sumergimos en el proceso de desarrollo, desde la búsqueda de dianas hasta el diseño personalizado de los oligonucleótidos.

Búsqueda y selección de nuevas dianas: estrategias innovadoras

En la búsqueda de tratamientos más efectivos, la biología de sistemas se erige como un faro de luz ante la exploración de redes complejas de interacciones genéticas y proteicas para identificar puntos clave de intervención. RNAseq, es una herramienta poderosa que analiza la expresión génica y junto a la inteligencia artificial (IA) componen una sinfonía de datos capaz de revelar patrones ocultos.

Así pues, con el apoyo de la búsqueda bibliográfica se amplía nuestro conocimiento, permitiendo una comprensión más profunda de las rutas biológicas involucradas. La priorización de los genes candidatos se realiza con precisión, centrando nuestros esfuerzos en las dianas más prometedoras.

Fuente: https://www.nationalgeographic.com.es/ciencia/asi-funcionan-vacunas-arn-mensajero_16221

Diseño y modificación de oligonucleótidos: el arte de la personalización

Una vez identificadas las dianas, la atención se centra en el diseño y la modificación de oligonucleótidos terapéuticos. La inteligencia artificial, como la utilizada por nuestro socio Sylentis en su software propio sirFinder, desempeña un papel crucial. Algoritmos avanzados analizan vastos conjuntos de datos para prever la eficacia de los oligonucleótidos diseñados. Herramientas como estas nos permiten, no solo acelerar el proceso, sino que también mejorar la precisión, llevando la terapia genética a nuevas alturas.

Al diseñar nuevos oligonucleótidos terapéuticos hay que tener en cuenta, además de la aproximación de la búsqueda de dianas:

  • La generación de múltiples candidatos, quepermite explorar diversas estrategias y optimizar la selección.
  • La flexibilidad, ya que cada paciente y enfermedad requieren enfoques únicos.
  • La implementación de modificaciones de bases quebusca potenciar la eficacia y su liberación.. Este enfoque personalizado es esencial para abordar la variabilidad genética entre individuos y maximizar los beneficios terapéuticos.

A medida que avanzamos en el desarrollo de oligonucleótidos terapéuticos, presenciamos una convergencia emocionante de ciencia y tecnología. La combinación de estrategias de biología de sistemas, la inteligencia artificial y el diseño personalizado están transformando el panorama de la medicina personalizada. Cada paso nos acerca a tratamientos más efectivos, menos invasivos y adaptados a la singularidad de cada paciente.

Al aprovechar la potencia de estas tecnologías y el enfoque colaborativo, en OLIGOFASTX optimizamos la eficiencia del proceso. Nuestro leitmotiv es la aceleración de  la investigación a través del desarrollo conjunto, permitiéndonos avanzar hacia el objetivo común de ofrecer terapias basadas en oligonucleótidos para enfermedades raras. Este enfoque está marcando  un hito único en el campo de los oligonucleótidos en España y a nivel mundial en la búsqueda de soluciones médicas innovadoras y personalizadas.

 

Fuentes:

La terapia génica echa a andar – Aceprensa

What is Gene Therapy? | FDA

Introducción al RNA-seq

Artificial intelligence for drug discovery: Resources, methods, and applications – ScienceDirect

Sylentis

Imagen cabecera: https://www.aceprensa.com/ciencia/medicina/la-terapia-genica-echa-andar/