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Oligofastx es un proyecto que nace de una necesidad: ofrecer una vía terapéutica basada en el desarrollo de oligonucleótidos específicos para determinadas enfermedades raras para las cuales que no hay solución por el momento.
Siento éste nuestro leit-motiv y seña de identidad, no podíamos dejar pasar, por supuesto, unirnos a la celebración del Día Mundial de las Enfermedades Raras, que se celebra el último día del mes de febrero desde el año 2008.
El objetivo de su conmemoración es crear conciencia y ayudar a todas las personas que padecen alguna enfermedad de las denominadas raras, a recibir de forma oportuna el debido diagnóstico y tratamiento y que, a la larga, esto les garantice una vida mejor.
La fecha de celebración no es una casualidad: el mes de febrero presenta una característica muy particular y es que, dependiendo del año, puede ser bisiesto o no. Por esta razón, se escogió esta fecha, como una manera simbólica de asociar esta rareza, con la enfermedad.
Las enfermedades raras
Las denominadas enfermedades raras (ERR) son aquellas que afectan a un número pequeño de personas en comparación con la población general y que, por su baja incidencia, plantean cuestiones específicas tanto en su abordaje social y clínico como en su investigación
En Europa, se considera que una enfermedad es rara cuando afecta a 1 persona de cada 2.000. Una de las características epidemiológicas de estas enfermedades es que la mayor incidencia se presenta en la edad pediátrica, dado que un gran número de ellas se deben a causas genéticas y congénitas, mientras que su prevalencia es más alta en adultos, debido a una mortalidad infantil muy alta de algunas de ellas. Su distribución geográfica puede ser también muy variable.
Las enfermedades raras son una prioridad emergente de la salud pública mundial. Dada su alta heterogeneidad y la necesidad de ofrecer una medicina individualizada dirigida a pequeños grupos de pacientes, se han convertido en un desafío para los sistemas de salud y para la investigación biofarmacéutica.
De acuerdo a los datos epidemiológicos disponibles, éstas afectan a entre el 3,5% y el 5,9% de la población mundial, lo que equivaldría a unos 300 millones de personas en todo el mundo, cifra utilizada hasta ahora por Rare Diseases International y EURORDIS.
Las enfermedades raras que aborda el Proyecto OLIGOFASTX son las siguientes:
- Síndrome de Guillain-Barré
- Retinosis Pigmentaria
- Amaurosis Congénita de Leber
- Cáncer Caquexia
- Síndrome de Alström
- Distrofia corneal endotelial de Fuchs
- Cáncer anaplásico de tiroides
Lamentablemente, existen muchas más enfermedades raras para las cuales no hay solución: algunas descubiertas, otras, por descubrir. Por eso, desde Oligofastx queremos poner nuestro esfuerzo en estas 7 de manera prioritaria, y ojalá la proyección de la colaboración entre las punteras empresas españolas que participamos en este proyecto llegue mucho más allá y nos permita ampliar nuestro ámbito de actuación.