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En la quinta entrega de nuestra serie #DescubriendoOligonucleótidos nos sumergimos en la fase del desarrollo preclínico. Desde la investigación in vitro, que sienta las bases, hasta la validación in vivo, que lleva las prometedoras terapias a la realidad clínica, los oligonucleótidos terapéuticos, al igual que el resto de fármacos, han de ser estudiados en profundidad antes de testarlos en pacientes.
Investigación in vitro: la base del desarrollo preclínico
Los primeros pasos que dan los científicos consisten en el estudio de las moléculas de oligonucleótidos en un entorno controlado, proporcionando información esencial sobre la eficacia y la seguridad potencial de estos compuestos. Lo más habitual es desarrollar cultivos celulares de aquellos tipos de células que desarrollarían la enfermedad en los pacientes.
La ingeniería genética desempeña un papel crucial en esta fase, permitiendo la creación de células y tejidos modificados genéticamente para estudiar el impacto de los oligonucleótidos. La precisión y la especificidad alcanzadas en estos estudios in vitro son fundamentales para comprender la selectividad y la seguridad de los oligonucleótidos, allanando el camino para su posterior evaluación in vivo.
Además, la investigación in vitro no solo se centra en la eficacia, sino también en la optimización de la entrega de oligonucleótidos. En esta fase se desarrollan los sistemas de delivery eficientes y específicos,cruciales para garantizar que estos compuestos alcancen sus destinos celulares con la precisión necesaria. La investigación in vitro contribuye a perfeccionar la capacidad de estos oligonucleótidos para penetrar las barreras celulares y ejercer sus efectos terapéuticos de manera efectiva.
En resumen, la investigación in vitro desde los aspectos más básicos de su interacción molecular hasta la optimización de la entrega, proporciona información crucial que allana el camino para la posterior validación in vivo y, en última instancia, la aplicación clínica de estas innovadoras terapias.
Validación in vivo: del microscopio a la escala de organismos
La validación in vivo es la piedra angular que lleva la investigación desde el laboratorio hasta la aplicación clínica. En modelos animales, los científicos evalúan la eficacia de los oligonucleótidos terapéuticos en un entorno biológico más complejo. Este paso es crucial para comprender la biodisponibilidad, la farmacocinética y los posibles efectos secundarios antes de avanzar a ensayos clínicos en humanos. A medida que los oligonucleótidos terapéuticos avanzan a través de esta fase, se consolidan como candidatos prometedores para el tratamiento de diferentes enfermedades.
Además de los modelos animales convencionales, la investigación in vivo se está expandiendo hacia enfoques más avanzados. La implementación de tecnologías como los organoides y la ingeniería tisular proporciona un nivel de detalle sin precedentes, recreando microambientes específicos de tejidos y órganos humanos. Esta evolución no solo mejora la predicción de la eficacia terapéutica, sino que también aborda la variabilidad interespecífica que puede surgir con los modelos animales tradicionales.
La validación in vivo, por lo tanto, no solo valida la promesa terapéutica de los oligonucleótidos sino que también impulsa la búsqueda de métodos más precisos y relevantes que nos acerquen a tratamientos específicos y seguros para enfermedades raras.
En última instancia, los oligonucleótidos terapéuticos representan un rayo de esperanza para aquellos que enfrentan enfermedades raras o sin diagnóstico, marcando un hito en la evolución de la medicina.
En el consorcio OLIGOFASTX, nuestro compromiso con la innovación y la excelencia científica ha desbloqueado nuevos horizontes en la comprensión de los procesos moleculares, llevando a cabo avances extraordinarios en el diseño de terapias personalizadas, adaptándonos a la singularidad de cada paciente.
Fuentes:
In vivo vs. in vitro: What is the difference?
In Vivo vs In Vitro: Definition, Pros and Cons | Technology Networks
Alternatives to animal testing | EFSA
Imágenes:
Why Are in Vivo Studies Important? | in Vivo Research Benefits
Differences between in vitro, in vivo and in silico assays in preclinical research | ZeClinics