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En esta octava y última entrega de nuestra serie #DescubriendoOligonucleótidos, nos adentramos en el proceso de aprobación, registro y comercialización de oligonucleótidos terapéuticos.
Aprobación y registro
El proceso de aprobación y registro de oligonucleótidos terapéuticos, al igual que para cualquier otro fármaco, es una etapa fundamental en su camino desde el laboratorio hasta el paciente. Este proceso implica una serie de evaluaciones rigurosas por parte de agencias reguladoras como la Administración de Alimentos y Medicamentos (comúnmente conocida como FDA por las siglas en inglés de Food and Drug Administration) en Estados Unidos o la Agencia Europea de Medicamentos (EMA por las siglas en inglés de European Medicines Agency) en la Unión Europea. Estas agencias revisan exhaustivamente los datos de los ensayos clínicos para determinar si un oligonucleótido terapéutico es seguro y efectivo para su uso en pacientes.
Los ensayos clínicos proporcionan datos fundamentales sobre la seguridad del oligonucleótido terapéutico, incluidos posibles efectos secundarios y reacciones adversas. Además, estos ensayos también evalúan la eficacia del tratamiento, demostrando su capacidad para mejorar los resultados clínicos en los pacientes.
Si la agencia reguladora determina que los datos son satisfactorios y que el oligonucleótido terapéutico cumple con los estándares de seguridad y eficacia requeridos, se otorga la aprobación de comercialización para su uso en pacientes. Es importante destacar que la aprobación y el registro son solo el comienzo del proceso, ya que la comercialización y el uso efectivo del oligonucleótido terapéutico al igual que el resto de fármacos requieren una serie de pasos adicionales.
El proceso de aprobación y financiación de oligos terapéuticos en Europa y en diferentes países muestra variaciones significativas en términos de tiempo y eficiencia. En España, por ejemplo, el tiempo desde la aprobación por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) hasta la disponibilidad para los pacientes es notablemente largo, con 629 días en promedio, en contraste con países como Alemania (128 días), Inglaterra (329 días) e Italia (436 días). Este retraso es aún más pronunciado en el caso de los fármacos «Priority Medicines» (Prime), donde España tarda un promedio de 715 días para la aprobación, a pesar del proceso acelerado de la EMA de 150 días. Desde el inicio del programa Prime en 2016, la EMA ha aprobado 27 fármacos bajo esta designación. Estos datos subrayan la necesidad urgente de mejorar los procedimientos de aprobación y financiación para garantizar un acceso oportuno a tratamientos innovadores en España y en toda Europa.
Recientemente para un oligonucleótido terapéutico destaca el caso de Leqvio como uno de los lentos plazos de aprobación de fármacos en España. Mientras que Novartis obtuvo la aprobación de la Unión Europea para Leqvio en diciembre de 2020, marcando un avance significativo en el tratamiento del colesterol con una terapia innovadora de ARNip, su llegada a España no se produjo hasta octubre de 2023. Este retraso en la disponibilidad de Leqvio en el mercado español refleja los desafíos que enfrentan los pacientes en el acceso oportuno a tratamientos de vanguardia.
Comercialización
Uno de los primeros pasos en el proceso de comercialización es la fabricación a gran escala del oligonucleótido terapéutico. Esto implica la producción en masa del compuesto, asegurando su calidad y pureza a gran escala. Además, se deben establecer sistemas logísticos eficientes para garantizar que el tratamiento esté disponible en hospitales, clínicas y/o farmacias en todo el mundo. Desde el embalaje hasta la distribución, cada paso debe ser cuidadosamente coordinado para garantizar que el tratamiento llegue a los pacientes de manera oportuna y segura. Por ejemplo, se debe garantizar la esterilidad del medicamento y/o las condiciones de temperatura, exposición a la luz solar, entre otros.
Educación y concienciación
La comercialización de oligonucleótidos terapéuticos también implica educar a los profesionales de la salud y a los pacientes sobre el uso adecuado y los beneficios del tratamiento. Se pueden llevar a cabo programas de educación médica continua para asegurar que los médicos estén al tanto de las últimas investigaciones y recomendaciones sobre el uso de oligonucleótidos terapéuticos en el tratamiento de enfermedades específicas. Además, se pueden desarrollar materiales educativos para pacientes y cuidadores para informarles sobre la naturaleza de su enfermedad y cómo el tratamiento puede ayudarles a manejarla de manera efectiva.
La comercialización de oligonucleótidos terapéuticos también puede implicar campañas de concienciación y marketing dirigidas a aumentar la conciencia pública sobre la disponibilidad y los beneficios de estos tratamientos con el objetivo de asegurar que los pacientes y los profesionales de la salud estén informados sobre las opciones de tratamiento disponibles siguiendo las normativas porpias de cada país en materia de promoción de fármacos.
En resumen, desde la fabricación a gran escala hasta la educación y la concienciación, cada aspecto de este proceso está diseñado para garantizar que estos tratamientos sean accesibles y utilizados de manera efectiva, ofreciendo esperanza y mejorando la calidad de vida de aquellos que enfrentan condiciones médicas desafiantes, representando un avance significativo en la atención médica para aquellos que luchan contra enfermedades raras.
En OLIGOFASTX, estamos comprometidos con el avance de la investigación y el desarrollo de oligonucleótidos terapéuticos para abordar enfermedades raras. Nuestra dedicación a la innovación nos impulsa a seguir adelante en la búsqueda de terapias efectivas y seguras para aquellos que más lo necesitan.
Fuentes:
Respuestas a preguntas frecuentes sobre la FDA
Cómo se regulan los Medicamentos y Productos Sanitarios en España
Cuánto tiempo se tarda en desarrollar un medicamento y por qué – FarmaIndustria
Sanidad tarda 715 días en aprobar los fármacos urgentes