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Desde la aprobación pionera del Fomivirsen en 1998, el campo de los oligonucleótidos ha experimentado una evolución notable, marcando hitos significativos en el tratamiento de diversas enfermedades. A pesar de los desafíos iniciales, los antisentidos oligonucleotídicos (ASOs) han resurgido con fuerza, respaldados por innovaciones tecnológicas, crecimiento en el mercado de enfermedades genéticas raras y colaboración entre diversas entidades.
En 2023 se han aprobado 4 oligonucleótidos terapéuticos (2 antisentido, un aptámero de ARN y un siRNA)
En un hito trascendental para la medicina, el año 2023 presenció la aprobación de cuatro oligonucleótidos terapéuticos por parte de la FDA (2 antisentido, un aptámero de ARN y un siRNA).
Desde Qalsody, el primer oligonucleótido antisentido (ASO) intratecal aprobado para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), hasta Izervay, una solución intravítrea única para la atrofia geográfica, y Rivfloza, una inyección mensual para abordar la hiperoxaluria primaria. Además, WAINUA(TM) emerge como el único medicamento aprobado para la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria, ofreciendo la posibilidad de autoadministración mediante un autoinyector. Estas aprobaciones marcan un avance significativo en el campo de los oligonucleótidos, prometiendo nuevas esperanzas y tratamientos para diversas enfermedades.
Qalsody: avances en ELA
El 25 de abril de 2023, la FDA otorgó la aprobación acelerada a tofersen, conocido como Qalsody, para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a la superóxido dismutasa 1 (SOD1).
Aunque el ensayo clínico inicial no cumplió su objetivo, la aprobación se basó en biomarcadores, específicamente la reducción de los niveles de neurofilamento en plasma. Qalsody, se postula como un posible freno a la progresión de la ELA, elevando el número total de terapias con ASO aprobadas.
Izervay: tratamiento único para la atrofia geográfica
Astellas Pharma anunció el 5 de agosto la aprobación de la FDA para IZERVAY, una solución intravítrea de avacincaptad pegol, el primer tratamiento para la atrofia geográfica (AG). Este nuevo inhibidor del complemento C5 demostró una reducción significativa en la progresión de la enfermedad, según estudios de fase 3. La rápida aprobación destaca la importancia de la visión, la seguridad y la prontitud en el tratamiento de esta enfermedad progresiva.
Rivfloza: esperanza para la hiperoxaluria primaria
En octubre, Novo Nordisk obtuvo la aprobación para Rivfloza, una inyección mensual destinada a tratar la hiperoxaluria primaria. Esta terapia utiliza tecnología de interferencia de ARN (ARNi) para reducir los niveles de oxalato en la orina. Con el potencial de abordar cálculos renales recurrentes, Rivfloza promete ser una opción vital para pacientes a partir de los nueve años con función renal relativamente conservada.
WAINUA: autoadministración para la polineuropatía amiloide
El 22 de diciembre, la FDA dio luz verde a WAINUA(TM) de AstraZeneca e Ionis para tratar la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria. Este medicamento, único en su clase, permite la autoadministración mediante un autoinyector. La aprobación se basó en un análisis positivo del ensayo NEURO-TTRansform, destacando beneficios consistentes en la concentración sérica de transtiretina, el deterioro de la neuropatía y la calidad de vida. AstraZeneca e Ionis llevarán WAINUA a Estados Unidos, buscando aprobaciones adicionales globalmente.
CircARN: perspectivas prometedoras
En este emocionante año para los oligonucleótidos, no solo celebramos la aprobación de cuatro tratamientos innovadores por parte de la FDA en 2023, sino que también presenciamos avances transformadores en investigación.
Un ejemplo de los mismos es la creciente investigación en ARN circulares (CircARN), desatando un panorama emocionante lleno de oportunidades terapéuticas y vacunas innovadoras. En este contexto, la estabilidad y la versatilidad funcional de los CircARNs se destacan, ofreciendo aplicaciones prometedoras en el tratamiento de enfermedades como el cáncer, condiciones genéticas y trastornos autoinmunes. En la vanguardia de estos avances, empresas líderes como Orna Therapeutics y Therorna Biotechnology están abriendo nuevas posibilidades en el campo de la medicina y la vacunología. La creciente comprensión de las funciones únicas de los CircARNs abre la puerta a desarrollos revolucionarios, marcando un emocionante capítulo en la búsqueda de terapias más efectivas y vacunas duraderas.
El 2023 se erige como un año de conquistas en la esfera de los oligonucleótidos, marcando avances significativos que prometen transformar el panorama médico y ofrecer esperanza a pacientes con enfermedades desafiantes. Este impulso hacia la innovación y la colaboración sugiere un futuro emocionante para la medicina de precisión y el tratamiento de enfermedades genéticas y raras.
A medida que celebramos estos hitos, el consorcio OLIGOFASTX reitera su compromiso de seguir contribuyendo a los avances tecnológicos en 2024 ofreciendo soluciones médicas vanguardistas y significativas para mejorar la calidad de vida de pacientes que viven con estas enfermedades.
Fuentes:
Investigating the Biology and Potential of CircRNA – Oligonucleotide Therapeutics Society
La FDA aprueba la nueva terapia de Astellas para tratar la atrofia geográfica
FDA: OK para Rivfloza de Novo Nordisk | Pharmabiz.NET
Imagen de cabecera: https://www.statnews.com/2020/11/03/should-fda-be-independent/