English
RNA de interferencia
El RNA de interferencia (RNAi) es un mecanismo celular natural que ocurre en plantas, animales y humanos. Está mediado por pequeños fragmentos de RNA de doble cadena llamados siRNAs que juegan un papel clave en la regulación de los genes durante el desarrollo y en la respuesta inmune frente a las infecciones virales.
Gracias a la biotecnología es posible aprovechar este proceso celular para diseñar de forma dirigida terapias específicas basadas en el RNAi.
Algunas enfermedades están causadas por un mal funcionamiento de las proteínas o bien por una producción excesiva de las mismas. El uso de fármacos basados en el RNAi permite disminuir o controlar de manera específica la producción de aquellas que están involucradas en una patología.
En 2006 el Premio Nobel de Fisiología o Medicina fue concedido de forma conjunta a Andrew Z. Fire y Craig C. Mello por su descubrimiento del RNAi mediado por siRNAs. Doce años más tarde el primer fármaco basado en esta tecnología fue aprobado y puesto a disposición de los pacientes.
•
Pequeñas moléculas de RNA de interferencia (siRNA) bloquean, con alta especificidad, la expresión génica, el proceso por el cual se utiliza la información de un gen en la síntesis de una proteína funcional.
Los fármacos de tipo RNAi emplean la maquinaria celular en el citoplasma para silenciar RNA mensajeros (RNAm), que son precursores moleculares de proteínas, y así, sin afectar a los genes, regular su producción buscando obtener un beneficio para el tratamiento de la enfermedad.
