Diseño, modelización
e IA

Nanotecnología y liberación de fármacos

Desarrollo
de terapias

Producción
y escalado

Arthex Biotech es una spin-off de la Universidad de Valencia centrada en el desarrollo de terapias seguras y efectivas para necesidades médicas insatisfechas mediante la modificación de la expresión génica a través de la modulación de los niveles de microRNA.

Arthex Biotech está especializada en enfermedades sin opción terapéutica y con complejos mecanismos patogénicos en las que las aproximaciones convencionales han fallado y, por ello, se consideran no tratables. Para conseguir esto, Arthex desarrolla inhibidores de microRNAs (antimiRs) con modificaciones químicas y un alto nivel de especificidad para asegurar la estabilidad y su acceso a los tejidos involucrados en la patología en cuestión.

Su fármaco en investigación más avanzado es ATX-01, una terapia modificadora de la enfermedad, primera en su clase, que aborda la causa de la distrofia miotónica de tipo 1 con un mecanismo de acción doble y único. ATX-01 está en desarrollo preclínico y el ensayo clínico comenzará en 2023.

MÁS INFORMACIÓN

TECNOLOGÍAS

La plataforma patentada por Arthex, permite el desarrollo rápido y flexible de oligonucleótidos de investigación de corta longitud para tratar enfermedades no cubiertas mediante la inhibición de los microARN en los tejidos afectados. La plataforma mejora la administración de fármacos al vincular un oligonucleótido antisentido a un ácido graso. El oligonucleótido, un antimiR, inhibe un miRNA específico implicado en la patogenia de una enfermedad, mientras que el ácido graso se selecciona para administrar el antimiR a los tejidos más afectados por la enfermedad, mejorando la eficacia y la seguridad terapéuticas.

Arthex Biotech es el líder mundial en el desarrollo racional de inhibidores de miRNA con un alto nivel de especificidad. La combinación de la especificidad antimiR y la mejora de la potencia y la administración mediada por el conjugado permite un compromiso de destino altamente eficaz en tejidos seleccionados y reduce la toxicidad.

ENFERMEDADES RARAS

La caquexia asociada al cáncer es un síndrome metabólico complejo caracterizado por una marcada pérdida de peso corporal, anorexia, astenia, sarcopenia y anemia. Es la manifestación más común en cáncer avanzado y compromete significativamente la supervivencia de los pacientes. Es más, aproximadamente la mitad de todos los pacientes con cáncer experimentan caquexia y la prevalencia es superior al 80% en pacientes terminales, siendo esta responsable de la muerte de más del 20% de los pacientes.

La caquexia es tan destructiva que aprovecha el músculo esquelético y el tejido adiposo como fuente de energía cuando el cuerpo detecta una falta de nutrición. Este síndrome no solo tiene un impacto dramático en la calidad de vida del paciente, sino que también se asocia con respuestas deficientes al tratamiento y con una reducción de la supervivencia, ya que disminuye significativamente la capacidad de los pacientes para luchar contra las infecciones y resistir la quimioterapia y la radioterapia.

Las terapias disponibles actualmente están centradas en la paliación de los síntomas y en la reducción del estrés, ansiedad o dolor en los pacientes y sus familias. La ausencia de tratamientos contribuye a que la caquexia siga siendo una condición compleja en gran medida subestimada y tratada en tasas inferiores a las de pacientes afectados por ella.

Por otro lado, se sabe que la caquexia y el desgaste muscular asociado a ella están mediados por citocinas proinflamatorias y mediadores liberados por tumores capaces de activar vías catabólicas específicas en el tejido muscular. Las distrofias musculares y la caquexia por cáncer comparten algunas características, que incluyen inflamación sistémica y específica del músculo, alteración del potencial miogénico, anomalías ultraestructurales y disfunción del complejo glicoproteico distrofina.

Por ello, en el proyecto OLIGOFASTX, Arthex Biotech está trabajando en la identificación de microRNAs implicados en la progresión de la atrofia muscular asociada a la caquexia por cáncer de pulmón y en el desarrollo y validación final de antimiRs como posibles tratamientos modificadores de la enfermedad.

La distrofia corneal endotelial de Fuchs (FECD) es la distrofia endotelial corneal primaria más común y la causa principal de trasplante endotelial de córnea en todo el mundo. La FECD es un trastorno relacionado con la edad que afecta a un gran número de personas, especialmente mujeres, mayores de 40 años y se caracteriza por el declive progresivo de las células endoteliales de la córnea y la formación de excrecencias de matriz extracelular llamadas guttae, que conducen a la aparición de edema corneal y pérdida de visión. Otros síntomas incluyen disminución de la agudeza visual, córnea nublada, mala visión nocturna y dolor al parpadear. Eventualmente, los daños en la córnea originados por la distrofia endotelial de Fuchs pueden ser tan severos como para conducir a la ceguera.

Estudios previos del perfil de expresión de microRNA en células endoteliales FECD demuestran una regulación negativa generalizada de microRNA que puede estar asociada con una mayor acumulación de matriz extracelular subendotelial. Dado que no existe un tratamiento eficaz que restablezca la visión o prevenga la ceguera sin recurrir al trasplante de córnea, Arthex Biotech está trabajando en la investigación de microRNA sobre o subregulados en modelos FECD para desarrollar y validar un tratamiento antimiR para esta enfermedad.


Medios