![\"\"](\"https:\/\/oligofastx.com\/wp-content\/uploads\/2024\/01\/Biology-and-Potential-of-CircRNA.jpeg\")
<\/h2>\nDesde la aprobaci\u00f3n pionera del Fomivirsen en 1998, el campo de los oligonucle\u00f3tidos ha experimentado una evoluci\u00f3n notable, marcando hitos significativos en el tratamiento de diversas enfermedades. A pesar de los desaf\u00edos iniciales, los antisentidos oligonucleot\u00eddicos (ASOs) han resurgido con fuerza, respaldados por innovaciones tecnol\u00f3gicas, crecimiento en el mercado de enfermedades gen\u00e9ticas raras y colaboraci\u00f3n entre diversas entidades.<\/p>\n
En 2023 se han aprobado 4 oligonucle\u00f3tidos terap\u00e9uticos (2 antisentido, un apt\u00e1mero de ARN y un siRNA)<\/p>\n
En un hito trascendental para la medicina, el a\u00f1o 2023 presenci\u00f3 la aprobaci\u00f3n de cuatro oligonucle\u00f3tidos terap\u00e9uticos por parte de la FDA (2 antisentido, un apt\u00e1mero de ARN y un siRNA).<\/p>\n
Desde Qalsody, el primer oligonucle\u00f3tido antisentido (ASO) intratecal aprobado para tratar la esclerosis lateral amiotr\u00f3fica (ELA), hasta Izervay, una soluci\u00f3n intrav\u00edtrea \u00fanica para la atrofia geogr\u00e1fica, y Rivfloza, una inyecci\u00f3n mensual para abordar la hiperoxaluria primaria. Adem\u00e1s, WAINUA(TM) emerge como el \u00fanico medicamento aprobado para la polineuropat\u00eda de la amiloidosis hereditaria, ofreciendo la posibilidad de autoadministraci\u00f3n mediante un autoinyector. Estas aprobaciones marcan un avance significativo en el campo de los oligonucle\u00f3tidos, prometiendo nuevas esperanzas y tratamientos para diversas enfermedades.<\/p>\n
El 25 de abril de 2023, la FDA otorg\u00f3 la aprobaci\u00f3n acelerada a tofersen, conocido como Qalsody, para tratar la esclerosis lateral amiotr\u00f3fica (ELA) asociada a la super\u00f3xido dismutasa 1 (SOD1).<\/p>\n
Aunque el ensayo cl\u00ednico inicial no cumpli\u00f3 su objetivo, la aprobaci\u00f3n se bas\u00f3 en biomarcadores, espec\u00edficamente la reducci\u00f3n de los niveles de neurofilamento en plasma. Qalsody, se postula como un posible freno a la progresi\u00f3n de la ELA, elevando el n\u00famero total de terapias con ASO aprobadas.<\/p>\n
Astellas Pharma anunci\u00f3 el 5 de agosto la aprobaci\u00f3n de la FDA para IZERVAY, una soluci\u00f3n intrav\u00edtrea de avacincaptad pegol, el primer tratamiento para la atrofia geogr\u00e1fica (AG). Este nuevo inhibidor del complemento C5 demostr\u00f3 una reducci\u00f3n significativa en la progresi\u00f3n de la enfermedad, seg\u00fan estudios de fase 3. La r\u00e1pida aprobaci\u00f3n destaca la importancia de la visi\u00f3n, la seguridad y la prontitud en el tratamiento de esta enfermedad progresiva.<\/p>\n
En octubre, Novo Nordisk obtuvo la aprobaci\u00f3n para Rivfloza, una inyecci\u00f3n mensual destinada a tratar la hiperoxaluria primaria. Esta terapia utiliza tecnolog\u00eda de interferencia de ARN (ARNi) para reducir los niveles de oxalato en la orina. Con el potencial de abordar c\u00e1lculos renales recurrentes, Rivfloza promete ser una opci\u00f3n vital para pacientes a partir de los nueve a\u00f1os con funci\u00f3n renal relativamente conservada.<\/p>\n
<\/h2>\nEl 22 de diciembre, la FDA dio luz verde a WAINUA(TM) de AstraZeneca e Ionis para tratar la polineuropat\u00eda de la amiloidosis hereditaria. Este medicamento, \u00fanico en su clase, permite la autoadministraci\u00f3n mediante un autoinyector. La aprobaci\u00f3n se bas\u00f3 en un an\u00e1lisis positivo del ensayo NEURO-TTRansform, destacando beneficios consistentes en la concentraci\u00f3n s\u00e9rica de transtiretina, el deterioro de la neuropat\u00eda y la calidad de vida. AstraZeneca e Ionis llevar\u00e1n WAINUA a Estados Unidos, buscando aprobaciones adicionales globalmente.<\/p>\n
En este emocionante a\u00f1o para los oligonucle\u00f3tidos, no solo celebramos la aprobaci\u00f3n de cuatro tratamientos innovadores por parte de la FDA en 2023, sino que tambi\u00e9n presenciamos avances transformadores en investigaci\u00f3n.<\/p>\n
Un ejemplo de los mismos es la creciente investigaci\u00f3n en ARN circulares (CircARN),\u00a0 desatando un panorama emocionante lleno de oportunidades terap\u00e9uticas y vacunas innovadoras. En este contexto, la estabilidad y la versatilidad funcional de los CircARNs se destacan, ofreciendo aplicaciones prometedoras en el tratamiento de enfermedades como el c\u00e1ncer, condiciones gen\u00e9ticas y trastornos autoinmunes. En la vanguardia de estos avances, empresas l\u00edderes como Orna Therapeutics y Therorna Biotechnology est\u00e1n abriendo nuevas posibilidades en el campo de la medicina y la vacunolog\u00eda. La creciente comprensi\u00f3n de las funciones \u00fanicas de los CircARNs abre la puerta a desarrollos revolucionarios, marcando un emocionante cap\u00edtulo en la b\u00fasqueda de terapias m\u00e1s efectivas y vacunas duraderas.<\/p>\n
El 2023 se erige como un a\u00f1o de conquistas en la esfera de los oligonucle\u00f3tidos, marcando avances significativos que prometen transformar el panorama m\u00e9dico y ofrecer esperanza a pacientes con enfermedades desafiantes. Este impulso hacia la innovaci\u00f3n y la colaboraci\u00f3n sugiere un futuro emocionante para la medicina de precisi\u00f3n y el tratamiento de enfermedades gen\u00e9ticas y raras.<\/p>\n
A medida que celebramos estos hitos, el consorcio OLIGOFASTX reitera su compromiso de seguir contribuyendo a los avances tecnol\u00f3gicos en 2024 ofreciendo soluciones m\u00e9dicas vanguardistas y significativas para mejorar la calidad de vida de pacientes que viven con estas enfermedades.<\/p>\n
<\/p>\n
Fuentes:<\/span><\/p>\n From Failure to Meet the Clinical Endpoint to U.S. Food and Drug Administration Approval: 15th Antisense Oligonucleotide Therapy Approved Qalsody (Tofersen) for Treatment of SOD1 Mutated Amyotrophic Lateral Sclerosis<\/a><\/span><\/p>\n Investigating the Biology and Potential of CircRNA – Oligonucleotide Therapeutics Society<\/a><\/span><\/p>\n La FDA aprueba la nueva terapia de Astellas para tratar la atrofia geogr\u00e1fica<\/a><\/span><\/p>\n FDA: OK para Rivfloza de Novo Nordisk | Pharmabiz.NET<\/a><\/span><\/p>\n