![\"\"](\"https:\/\/oligofastx.com\/wp-content\/uploads\/2023\/01\/dolor-muscular-oligofastx-625x400.jpg\")
<\/p>\nLos \u00faltimos a\u00f1os han supuesto una aut\u00e9ntica revoluci\u00f3n en cuanto a descubrimientos e iniciativas ligadas al mundo de los oligonucle\u00f3tidos, y todas las miradas y esperanzas siguen enfocando a la misma direcci\u00f3n en este reci\u00e9n estrenado 2023.<\/p>\n
Est\u00e1 claro que las investigaciones en las que se est\u00e1 trabajando en el mundo cient\u00edfico dan resultado. Presentamos en este art\u00edculo nuevos avances para diferentes patolog\u00edas.<\/p>\n
Escleriosis lateral amiotr\u00f3fica familiar<\/u><\/p>\n
Investigadores del Instituto Scripps han desarrollado una mol\u00e9cula\u00a0con potencial para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotr\u00f3fica y la demencia frontotemporal de origen gen\u00e9tico. La mol\u00e9cula, lo suficientemente peque\u00f1a como para atravesar la barrera hematoencef\u00e1lica, se une a las estructuras de ARN que causan estas enfermedades y favorece su eliminaci\u00f3n.<\/p>\n
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La esclerosis lateral amiotr\u00f3fica familiar y la demencia frontotemporal est\u00e1n causadas por la expansi\u00f3n de una repetici\u00f3n de seis nucle\u00f3tidos en el intr\u00f3n 1 del gen\u00a0C9orf72. Mientras que las personas sanas presentan habitualmente menos de 30 repeticiones, los pacientes con estas enfermedades muestran m\u00e1s de 65, a menudo miles. Como resultado de la expansi\u00f3n, una vez se transcribe el gen, el ARN del intr\u00f3n 1 resulta t\u00f3xico para las neuronas a trav\u00e9s de dos mecanismos. Por una parte, cuando se traduce da lugar a prote\u00ednas t\u00f3xicas. Por otra parte, el ARN secuestra prote\u00ednas de uni\u00f3n al ARN, comprometiendo su disponibilidad en la c\u00e9lula, y forma estructuras t\u00f3xicas en el n\u00facleo.<\/p>\n
Dada la ausencia de tratamientos curativos para la esclerosis lateral amiotr\u00f3fica familiar y la demencia frontotemporal, el equipo de investigadores del Instituto Scripps dirigido por Matthew Disney se plante\u00f3 c\u00f3mo hacer frente al ARN t\u00f3xico. Una estrategia para eliminar ARN mensajero es utilizar oligonucle\u00f3tidos complementarios que lo etiqueten para ser eliminado. Sin embargo, al tratarse de un ARN con secuencias repetitivas esta aproximaci\u00f3n no pod\u00eda ser utilizada por lo que los investigadores plantearon otra posibilidad: dise\u00f1ar una mol\u00e9cula peque\u00f1a <\/strong>que pueda unirse al ARN t\u00f3xico y activar su eliminaci\u00f3n<\/strong>.<\/p>\n <\/p>\n Distrofia Muscular de Duchenne<\/strong><\/p>\n La Distrofia Muscular de Duchenne es otra de las llamadas enfermedades raras. La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es el tipo m\u00e1s frecuente y mortal de distrofia muscular, caracterizada por una degeneraci\u00f3n y debilidad muscular progresivas debidas a alteraciones de una prote\u00edna llamada \u00abdistrofina\u00bb que ayuda a mantener intactas las c\u00e9lulas musculares. La enfermedad afecta sobre todo a los ni\u00f1os, pero en raras ocasiones tambi\u00e9n puede afectar a las ni\u00f1as.<\/p>\n Investigadores de la India trabajan en el desarrollo de un tratamiento asequible para un trastorno gen\u00e9tico raro e incurable llamado distrofia muscular de Duchenne, con m\u00e1s de cinco mil casos en el pa\u00eds.<\/p>\n Seg\u00fan los cient\u00edficos, la debilidad muscular es el s\u00edntoma principal de la DMD. Puede comenzar tan pronto como a los 2 o 3 a\u00f1os, afectando primero los m\u00fasculos proximales (los que est\u00e1n cerca del n\u00facleo del cuerpo) y luego afectando los m\u00fasculos de las extremidades distales (los que est\u00e1n cerca de las extremidades). Por lo general, los m\u00fasculos externos inferiores se ven afectados antes que los m\u00fasculos externos superiores. El ni\u00f1o afectado puede tener dificultad para saltar, correr y caminar.<\/p>\n Otros s\u00edntomas incluyen agrandamiento de las pantorrillas, marcha de pato y lordosis lumbar (una curvatura de la columna hacia adentro). M\u00e1s tarde, los m\u00fasculos card\u00edacos y respiratorios tambi\u00e9n se ven afectados. La debilidad progresiva y la escoliosis dan como resultado una funci\u00f3n pulmonar deteriorada, que eventualmente puede causar insuficiencia respiratoria aguda.<\/p>\n Los investigadores est\u00e1n trabajando en terapias asequibles para la DMD y mejoran la eficacia de las terapias basadas en oligonucle\u00f3tidos antisentido (ASOs<\/strong>).<\/p>\n Seg\u00fan Arun Shastry, director cient\u00edfico de DART (Dystrophy Annihilation Research Trust), Bangalore, la idea de la terapia basada en ASOs es ocultar o enmascarar exones espec\u00edficos (un segmento de una mol\u00e9cula de ADN o ARN que contiene informaci\u00f3n que codifica una prote\u00edna) en una secuencia gen\u00e9tica.<\/p>\n Oligos contra enfermedades neurodegenerativas<\/strong><\/p>\n Y no es la \u00fanica buena noticia, porque un equipo de investigadores espa\u00f1oles ha desarrollado una nueva tecnolog\u00eda patentada con nanopart\u00edculas lip\u00eddicas podr\u00eda abordar el tratamiento de patolog\u00edas del cerebro relacionadas con procesos inflamatorios o neurodegenerativos, tal y como se recoge en un trabajo colaborativo de los grupos del CIBER de Salud Mental (CIBERSAM) en la Universidad Complutense de Madrid, el Hospital 12 de Octubre, CSIC e IDIBAPS; que ha sido publicado en\u00a0Frontiers in Molecular Biosciences.<\/em><\/p>\n Los oligonucle\u00f3ticos antisentido (ASOs) son poderosas herramientas de terapia g\u00e9nica en desarrollo para abordar estas patolog\u00edas, pero existen limitaciones en su uso. Los principales desaf\u00edos son evitar su degradaci\u00f3n en tejidos perif\u00e9ricos, como la sangre, y facilitar el acceso al cerebro en cantidades apropiadas para controlar la expresi\u00f3n de los genes en las c\u00e9lulas diana. Este nuevo avance espa\u00f1ol en los sistemas de delivery puede suponer superar alguna de estas barreras en algunos prometedores f\u00e1rmacos.<\/p>\n Desde OLIGOFASTX seguimos trabajando para contribuir con nuestro granito de arena a paliar los efectos de algunas de estas enfermedades raras, con el marco de colaboraci\u00f3n cient\u00edfica ampliamente abierto. Solo el trabajo conjunto de la comunidad ser\u00e1 capaz de ofrecer resultados de investigaciones s\u00f3lidas para ofrecer terapias eficaces. Pronto contaremos nuevos avances de nuestras investigaciones. Mientras tanto, seguiremos la actualidad.<\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Los \u00faltimos a\u00f1os han supuesto una aut\u00e9ntica revoluci\u00f3n en cuanto a descubrimientos e iniciativas ligadas al mundo de los oligonucle\u00f3tidos, y todas las miradas y esperanzas siguen enfocando a la misma direcci\u00f3n en este reci\u00e9n estrenado 2023. Est\u00e1 claro que las investigaciones en las que se est\u00e1 trabajando en el mundo cient\u00edfico dan resultado. 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