El objetivo general del proyecto es desarrollar una plataforma integral para nuevas terapias basadas en oligonucleótidos (antimiRNAs, siRNAs y aptámeros) que impulse y facilite la llegada al mercado de nuevas terapias para el tratamiento de enfermedades raras (EERR) sin respuesta médica. En el marco del proyecto se estudiarán, en concreto, para retinosis pigmentaria, amaurosis congénita de Leber, síndrome de Almström, distrofia de Fuch, distrofia miotónica, caquexia, síndrome de Guillain-Barré y carcinoma anaplásico de tiroides.

Las siete entidades que lo conforman están especializadas en las distintas actividades necesarias para completar el ciclo de desarrollo de fármacos basados en oligonucleótidos, creando el tejido industrial necesario para el afloramiento de nuevas terapias basadas en ARN.

Se persiguen, además, los siguientes objetivos específicos:

Crear un nicho industrial que acelere el desarrollo de terapias dirigidas basadas en oligonucleótidos, así como reducir el gap traslacional entre academia e industria.

Facilitar la llegada al mercado de nuevas terapias basadas en oligonucleótidos y reducir la brecha entre la investigación y la traducción en terapias para EERR.

Generar nuevos nichos de acción terapéutica mediante el desarrollo de sistemas de liberación adecuados; estrategias de nanoliberación dirigida de oligonucleótidos.

Dar respuesta sanitaria a EERR sin alternativa terapéutica eficaz.

Mejorar los procesos de síntesis y purificación de oligonucleótidos y desarrollar nuevas estrategias de síntesis de oligonucleótidos alternativas al soporte sólido basados en procesos biológicos y enzimáticos que permitan dar una respuesta más sostenible al mercado de producción de la producción de oligonucleótidos.