El objetivo general del proyecto es desarrollar una plataforma integral para nuevas terapias basadas en oligonucleótidos (antimiRNAs, siRNAs y aptámeros) que impulse y facilite la llegada al mercado de nuevas terapias para el tratamiento de enfermedades raras (EERR) sin respuesta médica. En el marco del proyecto se estudiarán, en concreto, para retinosis pigmentaria, amaurosis congénita de Leber, síndrome de Almström, distrofia de Fuch, distrofia miotónica, caquexia, síndrome de Guillain-Barré y carcinoma anaplásico de tiroides.

Las siete entidades que lo conforman están especializadas en las distintas actividades necesarias para completar el ciclo de desarrollo de fármacos basados en oligonucleótidos, creando el tejido industrial necesario para el afloramiento de nuevas terapias basadas en ARN.

Se persiguen, además, los siguientes objetivos específicos: